La Agencia Europea del Medicamento ha recibido una petición de aprobación de un tratamiento para una enfermedad rara: la hiperamonemia, acumulación de amonio en la sangre por culpa de una mutación que impide el correcto metabolismo del nitrógeno presente en las proteínas. En un organismo sano, ese nitrógeno acaba excretándose por la orina en forma de urea. Cuando el proceso falla, se forma amoniaco que va al cerebro y causa una importante discapacidad física e intelectual e incluso la muerte del niño.
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